Pesquisadores da Fiocruz Bahia iniciaram um ensaio clínico com o medicamento arpraziquantel para tratamento da esquistossomose em crianças com idade entre três meses e seis anos. O objetivo é avaliar a eficácia, segurança e possíveis eventos adversos nesse público. A primeira dose foi administrada em um paciente em janeiro de 2025, no município de Conde, na Bahia, área endêmica da doença.
A pesquisa será realizada ao longo de um ano, em seis municípios, três da Bahia e três de Sergipe, e pretende avaliar um grupo de 403 crianças, um que abrange 163 na faixa etária de três meses a três anos e outro de 240 com idade entre quatro e seis anos. Neste último, metade receberá arpraziquantel e outra metade praziquantel, medicamento já utilizado para tratamento de esquistossomose em adultos e crianças acima de quatro anos, para comparação.
Cada participante receberá o arpraziquantel, de dose única, e será acompanhado por três semanas. O comprimido é dissolvido em água e possui gosto agradável, característica que contribui para a ingestão pelas crianças, diferente do praziquantel que é um comprimido comum. Além disso, a nova formulação possui características para resistir aos desafios de calor e umidade dos países tropicais, onde a doença é mais prevalente.
A esquistossomose, causada pelo parasito Schistosoma mansoni no Brasil, afeta o trato intestinal e outros órgãos, como fígado e baço. Em crianças, pode causar anemia e sequelas mais graves. A enfermidade é considerada pela Organização Mundial de Saúde (OMS) como uma das 20 doenças mais negligenciadas e atinge, principalmente, populações vulnerabilizadas.
“Não há tratamento contra esquistossomose para crianças abaixo de quatro anos. Esse medicamento, que é produzido por Farmaguinhos/Fiocruz, vem para cobrir essa lacuna da assistência aos portadores da doença. Também pode trazer o benefício de auxiliar na adesão ao tratamento de crianças acima de quatro anos, já que é mais fácil de ser administrado e apresenta melhor palatabilidade”, comenta o pesquisador da Fiocruz Bahia e coordenador do estudo, Ricardo Riccio.
O projeto tem como vice-coordenadora a pesquisadora Isadora Siqueira, além da participação dos pesquisadores Mitermayer Galvão Reis e Luciano Kalabric, da Fiocruz Bahia, e é realizado em parceria com a Universidade Federal do Espírito Santo (UFES), Universidade Federal de Sergipe (UFS) e Universidade Federal do Ceará (UFC). A nova formulação foi desenvolvida por um consórcio que conta com a participação do Instituto de Tecnologia em Fármacos (Farmanguinhos/Fiocruz), produtor do medicamento utilizado no estudo.
O diretor do Instituto conta sobre a importância do medicamento para a erradicação da esquistossomose. “O desenvolvimento da formulação pediátrica pelo Consórcio foi essencial para cobrir este público que era negligenciado. Foram anos de dedicação, com um trabalho conjunto entre instituições públicas e privadas, que resultaram neste medicamento inovador e essencial para o tratamento da doença em crianças. Acompanharmos agora este estudo com mais de 400 pacientes é gratificante. Esperamos, em breve, fornecer o arpraziquantel para países africanos e regiões endêmicas de todo o Brasil”, afirma Jorge Mendonça.
André Daher, coordenador da Plataforma de Pesquisa Clínica da Fiocruz, que patrocina e oferece suporte ao projeto, explica que a iniciativa é realizada dentro do Programa de Pesquisa Translacional em Esquistossomose da Fiocruz (Fio-Schisto), fazendo uma integração inédita com três projetos de diferentes unidades da Fundação, que envolvem diagnóstico, tratamento e indicadores em esquistossomose. “Se trata de um plano de desenvolvimento que envolve um consórcio internacional, um produtor e uma fábrica públicos, que vão gerar informações sobre esse tratamento e diagnóstico. Além disso, serão geradas amostras que ficarão armazenadas no biobanco da Fiocruz Bahia, que podem responder a perguntas futuras”, declara.
Daher também destaca o caráter inovador. “Desenvolver um produto pediátrico já é uma inovação, mas o arpraziquantel é a formulação pediátrica de um isômero, molécula que tem mais atividade do que o praziquantel, mas com menos gosto, um processo químico bastante refinado. É a produção de conhecimento sendo conduzida nos mais rigorosos padrões de qualidade”, pontua.
A pesquisadora do projeto, Camilla Almeida, ressalta que o estudo clínico de fase três possui a peculiaridade de ser realizado em campo, o que traz oportunidades e desafios. “Como essa é a especialidade da nossa equipe, conseguimos estruturar um bom plano de monitoramento de segurança para os participantes. Esse estudo é de suma importância e vai somar aos esforços para a eliminação da esquistossomose nas nossas crianças”, conclui.
Desenvolvimento pediátrico – O medicamento foi fruto do projeto de desenvolvimento do Consórcio Praziquantel Pediátrico, do qual Merck Healthcare KGaA e Farmanguinhos fazem parte e tem o importante papel finalístico de serem o detentor do registro internacional e o primeiro local de fabricação do produto, respectivamente.
Em 2024, Farmanguinhos submeteu o medicamento para registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) e aguarda a aprovação. A produção em Farmanguinhos/Fiocruz abastecerá o Sistema Único de Saúde (SUS) e regiões onde a doença é mais endêmica, especialmente no continente africano. Com reconhecimento internacional, o arpraziquantel recebeu parecer científico favorável da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e foi incluído na Lista de Medicamentos Pré-qualificados pela Organização Mundial da Saúde (OMS), em 2023 e 2024, respectivamente.
Ao desenvolver, registrar e fornecer acesso ao medicamento voltado para o público pediátrico, o Consórcio contribui para a eliminação da esquistossomose como um problema de saúde pública no Brasil e no mundo.
